和元生物2023年年度董事会经营评述内容如下：

　　一、经营情况讨论与分析

　　和元生物深耕聚焦细胞与基因治疗技术服务领域，专注为细胞与基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为细胞与基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。

　　基于公司自主搭建的分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台等全面的技术平台，公司拥有近5,000平方米研发中心，以及在上海自由贸易试验区临港新片区的77,000平方米精准医疗产业基地。公司提供的全方位细胞与基因治疗CRO/CDMO服务，贯穿了细胞与基因治疗产品的药物发现、临床前药学研究、临床及商业化生产各阶段，能够良好满足科研院所、新药企业基础研究、基因治疗载体构建、小规模工艺开发、中试工艺放大、质量检测及放行、非注册级样品生产、注册级临床药学研究CMC、临床及商业化等多种定制化需求，协助客户快速、高效地完成药物研发各个阶段的工作。

　　（一）主要经营业绩情况

　　报告期内，公司实现营业收入20,480.50万元，较上年同期减少29.69%；实现归属于母公司所有者的净利润-12,793.83万元，较上年同期减少16,719.48万元；实现归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润-13,354.89万元，较上年同期减少16,905.68万元。

　　（二）主营业务发展状况

　　虽然受到外部各种不利影响，公司仍坚持既定战略发展战略，不断积累和提升核心技术和工艺能力，努力拓展国内外市场，夯实内部运营能力，随着临港产业基地产能逐步释放，进一步提升全球CRO/CDMO服务能力，持续深耕基因和细胞治疗细分领域，赢得客户的信任。

　　1、基因治疗CRO业务，积极扩大服务场景，不断推出新产品并尝试拓展新领域，进一步提升市场占有率，报告期内实现销售收入7,944.77万元，较上年同期增长20.56%；

　　2、基因治疗CDMO业务，报告期内实现销售收入10,699.11万元，较上年同期下降50.64%，主要由于外部经济市场环境延续疲弱态势、不确定性增加，全球和国内的生物科技领域融资均有明显放缓，基因细胞治疗CDMO行业下游客户融资进度普遍弱于预期，导致公司国内CDMO业务拓展、订单规模、项目交付等方面受到不利影响，短期内表现业绩下滑；面对阶段性困难，公司积极采取应对策略，发挥业务全面性、技术多样化、项目经验丰富等优势，在溶瘤病毒、AAV基因治疗、CAR-T/NK、干细胞等细胞治疗以及mRNA等多个细分领域开拓国内外新客户，并已取得较好的订单进展；截至报告期末，累计协助客户获得中美IND批件32项，涉及溶瘤病毒产品、AAV基因治疗产品、慢病毒产品、细胞治疗产品、质粒及mRNA产品等多个领域，新增订单超过2.5亿元。随着临港产业基地逐步投入运行，项目订单有望快速恢复，更好满足快速增长的基因治疗CDMO需求。

　　（三）GMP车间建设及产能释放

　　和元智造精准医疗产业基地项目位于临港新片区，总建筑面积约77,000平方米，反应器最大规模可达2000L，经过两年多建设，基地项目一期部分产能已于2023年9月份正式投入运行，可持续为全球基因和细胞治疗行业提供从DNA到NDA的一站式CRO/CDMO解决方案，满足全球快速增长的基因治疗CDMO需求。截止报告期末，和元智造精准医疗产业基地建设当年新增投入3.69亿元，累计投入8.34亿元。

　　（四）研发及知识产权保护

　　报告期内，公司重视研发并持续加大研发投入，不断增强研发团队力量，拓宽并前瞻性布局研发应用方向，在基因治疗基础研究和生产工艺开发各方面均实现不同程度进展。

　　报告期内研发支出5,091.70万元，较上年同期增长46.20%；新增申报专利、商标等40件，新增授权专利12项，其中发明专利1项；公司累计拥有授权专利38项，其中发明专利23项。

　　（五）团队管理及其他

　　报告期内，公司不断扩充团队，引入多元化管理技术人员，进一步为临港产能投入运行储备人才，人员规模从上年末631人增加至报告期末731人。

　　在企业文化建设方面，不断践行“客户第一、高效执行、创新突破、追求卓越、诚信务实”的价值观，试行全员绩效考评体系，开展“和元学堂”线上学习平台及“和苗赢”、“元销赢”、“元宝赢”、“先锋训练营”等专项培训活动，提升各级员工的持续学习能力及解决问题能力，培养全局思维和创新力，助力成为和元生物的中坚力量；在数字化管理方面，随着和元智造数字化工厂落地，不断推动完善公司信息化体系建设，报告期内顺利实施ERP-NCC一期、协同办公系统二期、PMS一期、CRM一期、EHR等应用系统，不断提升公司内部整体运营管理效率；在内控建设方面，结合公司现有发展阶段和行业特点，启动实施内控优化项目，完善升级管理制度、授权体系和业务内控流程，以适应企业新的业务发展需求。

　　（六）健全规范治理体系和制度体系

　　公司持续优化健全公司治理架构，完善公司内部管理机制，确保合规运营，保障中小投资者权益。报告期内，公司根据《上市公司独立董事管理办法》《上市公司章程指引》等法律法规更新修订了《公司章程》《和元生物技术（上海）股份有限公司董事会议事规则》（以下简称“《董事会议事规则》”）《和元生物技术（上海）股份有限公司独立董事工作细则》（以下简称“《独立董事工作细则》”）等公司内部制度，强化了独立董事履职的权责义务，进一步规范了公司治理结构；同时，为了更好地开展公司环境、社会及公司治理（ESG）工作，优化ESG管理的顶层设计，公司将“董事会战略委员会”更名为“董事会战略与ESG委员会”，负责对公司可持续发展，以及环境、社会及公司治理（ESG）等相关事项进行监督与管理，并负责公司ESG工作的领导与组织管理工作，组织协调公司各相关部门开展ESG工作。

　　

　　二、报告期内公司所从事的主要业务、经营模式、行业情况及研发情况说明

　　(一)主要业务、主要产品或服务情况

　　1、主营业务

　　和元生物是一家聚焦细胞与基因治疗领域的生物科技公司，专注于为细胞与基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为细胞与基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。

　　基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。2017年以来，随着Kymriah、Luxturna、Zogensma等里程碑产品获FDA批准上市，基因治疗持续取得突破性进展，成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一；2019年以来，国内基因治疗行业加快发展，CAR-T产品、溶瘤病毒产品、AAV产品等基因治疗临床试验持续增加。

　　基因治疗由于其复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量，相比传统制药更加依赖于研发和生产外包服务。近年来，随着国家和各省市高度重视生物医药创新发展，在“十三五”、“十四五”的规划下出台了系列产业政策，对基因治疗及其CRO/CDMO行业进行支持，以CDMO为核心的基因治疗服务快速兴起，产业投融资不断增加，市场规模持续增长。

　　公司以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了核心技术集群，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性GMP生产体系。通过提供：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T、CAR-NK、干细胞等细胞治疗产品；④mRNA等其他产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务，公司致力于加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗产业整体发展，实现“以客户为中心，以提供专业服务为己任，成为国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业”的愿景。

　　2、主要产品及服务

　　公司聚焦并深耕基因和细胞治疗CRO/CDMO领域多年，具备丰富的覆盖腺相关病毒、溶瘤病毒、细胞治疗等领域主流基因治疗的载体技术、工艺和GMP生产经验，公司围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发打造形成了两大核心技术集群，为科研院所、医院、药企等提供全方位基因和细胞治疗CRO和CDMO服务。此外，公司还从事少量生物制剂及试剂的生产与销售。

　　(二)主要经营模式

　　1、商业模式

　　公司采取了“院校合作＋基因治疗先导研究＋基因治疗产业化”模式不断满足客户不同的需求。1）通过服务科研院所，加强对基础科学、基因治疗先导研究发展趋势的追踪，保持自身技术的先进性；2）通过覆盖先导研究，从基因治疗的理论基础和转化源头出发，提升CRO/CDMO业务布局和技术研发、储备方向的精准性，同时关注市场动态和业务机会；3）通过提供载体大规模制备工艺开发和GMP生产服务，在助力基因治疗药物开发和产业化的同时，能够深入把握前沿技术工艺的发展方向，持续积累技术诀窍Knowhow，不断提高核心技术竞争力。

　　该商业模式下，公司在提供从基因治疗先导研究到药物商业化的服务上良好协同，技术研发基础不断巩固，市场竞争力持续提升。

　　2、研发模式

　　公司高度重视研发效率，研发需求主要来源：1）根据市场需求趋势发起的新型或改良型基因治疗载体开发；2）根据基因治疗行业技术趋势发起的新型载体开发；3）项目运行过程中产生的产品和技术研发需求。公司围绕研发需求开展基因治疗载体的研发和大规模生产技术研究，并不断形成自有知识产权，专利保护性强、技术壁垒高，可以持续强化基础底层技术水平及产业化基因治疗开发服务能力。

　　3、采购模式

　　公司采用合格供应商制度，对潜在供应商的基本概况、经营状况、质量管理体系等方面进行审查，并将审查合格的供应商纳入采购范围，所需物料均在合格范围内采购。公司采购模式主要为自主采购，采购方式包括按料下单和策略备料。

　　4、销售模式

　　由于基因治疗CRO/CDMO服务技术门槛高，高度定制化，公司主要采用直接销售模式。1）面向科研类客户：公司主要通过拜访上述机构的课题组、召开技术研讨会等方式，了解各课题组的研究重难点，以及需要CRO机构提供的技术服务内容，形成订单；2）面向新药开发企业：公司通过参加行业展会、收集整理行业动态、销售人员直接拜访客户等方式了解客户需求，明确技术服务类型；再由公司技术服务人员提供定制化的详细技术方案和报价，经公司QA、GMP生产和财务等部门确认，最终与客户达成一致后，签订商务合同，形成订单。

　　(三)所处行业情况

　　1.行业的发展阶段、基本特点、主要技术门槛

　　公司主要从事细胞与基因治疗CRO和CDMO业务。根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引（2012年修订）》，公司所处行业为“M73研究和试验发展”和“C27医药制造业”。根据国家统计局发布的《国民经济行业分类与代码》（GB/T4754-2017），公司所处行业为“M73研究和试验发展”中的“M731自然科学研究和试验发展”和“M734医学研究和试验发展”，以及“C27医药制造业”中的“C276生物药品制品制造”。根据发改委发布的《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录（2016版）》，公司产品属于“4生物企业”之“4.1生物医药产业”之“4.1.6生物医药服务”。

　　1.1细胞与基因治疗行业仍处于成长期

　　近年来，在基础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，全球创新药行业的发展达到新的爆发点，以基因疗法为代表的新一代先进疗法快速兴起，在更好满足临床需求的同时，对以小分子和大分子药物为主的创新药市场起到了重要的迭代、开拓作用。2015年之后，中国、美国、欧盟、日本等主要医药市场中，总计超过30款细胞与基因治疗产品陆续获批上市，为肿瘤、罕见病、神经系统、肌肉骨骼系统、免疫系统等严重危害患者生命的疾病治愈带来希望，也正是由于上市药物的加速获批，基因疗法正经历从实验室概念到临床应用的快速发展阶段。

　　作为前沿创新疗法的细胞与基因治疗仍处于行业成长期，相比于成熟疗法更容易受到宏观经济、产业投融资环境、技术发展、临床应用进程的因素影响，而出现阶段性调整；此外，细胞与基因治疗行业存在大量初创公司，其资金实力、技术水平、运营能力、产品管线存在较大差异，因此，必然导致行业的出清及再发展，此亦属于高成长性行业发展的“阵痛期”典型特征。

　　然而，作为已经成功实现多种不同产品商业化的细胞与基因治疗行业，仍具有明确的广阔发展前景。未来，随着技术进步和临床经验积累，细胞与基因治疗行业必然在治疗肿瘤、中枢神经系统疾病、血液疾病、心血管疾病等领域发挥越来越重要的作用。

　　（1）细胞与基因治疗相关产品正在大规模走向临床

　　2023年，细胞与基因治疗领域的相关产品正在大规模走向临床。根据美国基因和细胞治疗协会（ASGCT）近期发布的“Gene,Ce,&RNATherapyLandscape:Q42023QuarteryDataReport”报告显示，截止2023年末，全球已拥有累计超过3,951个基因治疗（包括基因治疗及基因修饰的细胞治疗）、非基因修饰的细胞疗法与RNA疗法管线，其中在基因治疗的2,111条管线中，313个项目处于II期及之后。同时，随着大量细胞与基因治疗产品临床试验的开展与推进，获批药物不断增加。随着进入临床中后期的管线数量快速上升，基因和细胞治疗产品正逐步从大量概念验证阶段进入大量临床应用阶段。未来在产业政策持续支持和规范的前提下，在越来越多未被满足临床需求的引领下，基因和细胞治疗产品将进入发展的快车道。

　　（2）细胞与基因治疗新产品不断获批上市，商业化进程加速

　　细胞与基因治疗产品在2023年迎来产品上市潮，报告期内，根据相关统计数据显示，全球共12款细胞与基因治疗产品在不同国家获批上市：

　　（3）全球细胞与基因治疗商业化进程基本符合预期

　　细胞与基因治疗大量新产品、新技术的出现，以及在多种适应症应用的开拓，推动细胞与基因治疗市场发展。根据Evauate数据库的分析，全球基因和细胞治疗领域产品的销售额有望在2023年达到74亿美元，并以超过43.5%的复合增长率（2021-2028年），有望增长到2028年的近500亿美元销售额。不同适应症的基因和细胞治疗产品销售额也将逐步呈现百花齐放的态势，除肿瘤以外，神经系统疾病、血液疾病、肌肉疾病、心血管疾病、皮肤病、感觉系统疾病的基因和细胞治疗产品将为人类健康带来更多希望。

　　（4）国内政策鼓励细胞与基因治疗行业持续发展

　　2023年，国家政策和各地产业发展继续加大支持力度，对以基因和细胞治疗为代表的创新药领域提供政策和产业支持。同时，监管部门出台的一系列指南对于本领域药物开发进一步规范，保障了行业长期健康发展，促进了创新药对于高水平、高规格的CRO/CDMO需求。

　　1）继续鼓励细胞与基因治疗行业发展

　　政策端持续向好，提升产业发展信心。2023年12月，国家发展和改革委员会审议《产业结构调整指导目录（2024年本）》，再次强化对基因和细胞治疗领域的鼓励，与《产业结构调整指导目录（2019年本）》相比，医药关键核心技术开发与应用被排在首位，并首次提出“生物医药配套产业”的概念，体现了国家对创新药技术和产业的重视。同时，将罕见病药和创新药纳入“新型药品开发和生产”的鼓励类目，体现了新药研发仍然是行业发展的长期方向和关键领域，再次明确了基因和细胞治疗在生物制药领域“鼓励发展”的地位及重要性。

　　各地方政府陆续出台了一系列具体行动计划，为行业发展指出明确方向，其中：①2023年2月，北京经济技术开发区陆续出台《北京经济技术开发区关于促进医药健康产业高质量发展的若干措施》《北京经济技术开发区关于促进高端医疗装备智造产业高质量发展的若干措施》《北京经济技术开发区关于促进细胞与基因和细胞治疗产业高质量发展的若干措施》，措施明确以政策鼓励、补贴奖励、平台建设费用减免等方式大力支持基因和细胞治疗与细胞治疗产业；北京市政府公布的《政府工作报告重点任务清单》第124条明确列明“加强布局细胞基因治疗、合成生物制造等前沿新兴领域，推进行程集群化发展态势”；②2023年下半年，上海市科委、市经信委、市卫健委联合印发《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023—2025年）》，包含4个方面12条重大任务和8项保障措施，旨在增强基因治疗领域创新策源和临床研究转化能力，提升基因治疗产品可及性和产业发展能级；③河北省、山东省、吉林省、浙江省、天津、深圳、苏州等多个省市也在2023年纷纷出台促进生物医药产业集群发展的措施，从政策和实际措施中支持包括基因和细胞治疗和细胞治疗产业在内的先进疗法开发及制造。

　　2）支付端政策向好，提振创新药发展信心

　　医保支付端政策持续向好，促进创新药行业长期健康发展。国家医保局发布《谈判药品续约规则》及《非独家药品竞价规则》公开征求意见，并于2023年7月21日正式发布实施，相比于2022年《谈判药品续约规则》，本次续约规则体现创新药医保支付价清晰化，且续约降幅不断趋于温和。其中，目录纳入范围得到扩展，且连续4年纳入医保的药品续约降幅趋小，有利于创新药的合理价格预期。

　　2023年7月28日，上海市医保局与经信委等部门联合发布了《上海市进一步完善多元支付机制支持创新药械发展的若干措施》，旨在通过商保供给增强、价格形成机制完善、临床应用加速及医保支付的特别支持来促进创新药械的整体发展。措施包括支持创新药械纳入商业健康保险支付范围，优化价格形成机制，调整医疗机构考核以促进其使用，并在DRG/DIP支付模式下特别支持创新药械。

　　2023年8月2日，广东省医保局发布《关于做好医保药品单独支付保障工作的通知》，强调了单独支付机制的实施，旨在提高国谈药品在医院端的实际应用速度。这些政策共同标志着对创新药械及其支付环境的重大改进，预示着未来更多类似的积极措施的实施。

　　2024年4月7日，北京市等地发布《北京市支持创新医药高质量发展若干措施(2024)(征求意见稿)》等支持医药创新发展的政策或征求意见稿，鼓励探索和拓展创新药支付渠道，加强医保、商业保险、医院端的协同。

　　支付端的调整规则有助于创新药品种长期稳定放量增长，有助于提升创新药企业研发热情和商业化动力，以服务创新药物开发为核心的CRO/CDMO企业亦将获得稳定增长的基础和信心。

　　3）国家多部委密集出台政策保障基因和细胞治疗药物良性发展

　　2023年国家药品监督管理局、科学技术部、卫健委等部委陆续出台发布相关政策，对于正在加速进入商业化阶段的基因和细胞治疗领域，不仅提高了产品开发的技术和安全标准，也加强了全球监管框架的一致性，促进了这一新兴领域的健康和有序发展。

　　1.2细胞与基因治疗行业基本特点

　　（1）细胞与基因治疗产品的种类多样，所涉及的适应症范围广泛

　　细胞和基因治疗产品领域涵盖了多种类型的产品，其中包括基于AAV病毒载体的基因治疗、经基因修饰的细胞治疗（例如CAR-T、CAR-NK等免疫细胞治疗和基因修饰的干细胞疗法等）、非基因修饰的细胞治疗、溶瘤病毒产品等。这些高度多样化的产品种类为该行业的发展带来了广阔的机遇。同时，随着mRNA产品、外泌体药物载体、非病毒载体、再生医学等新技术的不断涌现，基因治疗产品的种类也在不断丰富。除了单一类型产品的发展，还出现了先进疗法的联合治疗。例如，溶瘤病毒结合CAR-T免疫细胞治疗、PD-1抗体药物联合免疫细胞治疗等。这些联合治疗方法不仅为患者提供了更好的疗效，也为整个行业健康发展提供了支持。

　　根据Pharmaprojects的统计数据显示，基因治疗产品的适应症范围不断扩大。目前正在开发中的基因治疗产品涵盖了多个热门药物领域，包括抗肿瘤药物、罕见病药物、神经系统药物、感觉系统药物、代谢疾病、肌肉骨骼系统、免疫系统、心血管以及抗感染等，对临床适应症的广泛覆盖是基因治疗长期发展的坚实保障。

　　报告期内值得注意的细胞与基因治疗药物开发方向包括：

　　1）在AAV基因治疗领域，除了基因遗传疾病外，VoyagerTherapeutics等公司正在致力于借助AAV携带单抗或双抗药物开展肿瘤治疗药物开发，Genprex、KriyaTherapeutics等公司正在开展基于AAV的糖尿病基因治疗产品开发，美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）开展的AAV抗HIV感染临床研究也在近期取得积极进展。

　　2）在细胞治疗领域，除CAR-T、TCR-T等基于T细胞的免疫细胞疗法外，多种免疫细胞疗法（如γδT、NK、巨噬细胞）纷纷进入肿瘤治疗临床研究，并已从主要针对血液瘤扩展到多种实体瘤药物开发，2021年以来已经陆续有多款实体瘤CAR-T产品的临床数据公布，展现出良好的安全性和临床效果。此外，德国埃尔朗根-纽伦堡大学风湿病学和免疫学系主任GeorgSchett教授借助CAR-T疗法成功治愈了系统性红斑狼疮、抗合成酶抗体综合征患者，使得免疫细胞疗法的适应症进一步扩展到免疫系统疾病。

　　3）在溶瘤病毒领域，联合疗法开发成为行业发展的重要方向之一，2023年4月，亦诺微医药在美国癌症研究协会（AACR）年会上首次公布了MVR-T7011的临床前主要研究结果。MVR-T7011本身不会影响CAR-T细胞的活性和功能，且其联用能显著增强CAR-T对肿瘤细胞的特异性杀伤，在多种实体瘤模型上显示联合抗肿瘤活性。此外，2023年12月，CGOncoogy宣布溶瘤病毒CG0070治疗高危、卡介苗治疗不响应非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）,CG0070与PD-1抗体联合治疗进一步提升疗效，安全性方面，也是唯一没有3级及以上副作用的创新疗法。正是基于优异的疗效与安全性，FDA同时授予其突破疗法认证和快速通道资格。

　　4）在核酸药物领域，mRNA成为核酸药物开发领域最炙手可热的产品类型，随着mRNA疫苗开发热潮，人们在mRNA制备、递送等方面积累大量经验，正在针对罕见病、肿瘤疫苗等多疾病领域开展mRNA产品开发。

　　（2）学术推动产业发展，初创生物技术公司是重要力量

　　相较于传统药物，基因治疗与生物医学基础研究关联紧密，转化机制亦有所区别：基因治疗先导研究主要由高校、科研院所和医疗机构推动，基因治疗药物的技术孵化通常源于实验室研究。根据JAMA的分析，在纳入统计的341项美国基因治疗临床试验中，接近50%的临床I期与II期试验项目获得过来自学术界的资助，表明基因治疗药物研发具有较强的基础研究临床转化特点。

　　同时，中小型生物技术公司仍然是细胞与基因治疗行业的主要研发力量。根据麦肯锡的数据分析，全球前20的药企仅发起了2%和5%的GCT临床前与临床试验研究，并且仅拥有4%和13%的细胞与基因治疗资产，其余管线均由中小型初创生物技术公司或高等院校引领。随着新技术、新靶点的不断出现，初创生物技术公司持续进入基因治疗赛道，源自基础研究或创新技术开发的动能将不断推动细胞与基因治疗行业的快速成长。

　　（3）CRO/CDMO公司是推动细胞与基因治疗行业发展的中坚力量

　　研发和生产外包服务（CRO/CDMO）组织能够以专业技术和丰富经验加速新药开发流程、降低新药开发失败风险，已逐步成为制药产业链的关键环节。在基因治疗领域，由于产品开发具有高度复杂的技术体系、高难度的工艺开发要求、高标准的质量体系、严苛的法规监管要求和规模化生产需求，基因治疗CRO/CDMO的全方位、高水准的服务需求旺盛。此外，相较传统药物开发，细胞与基因治疗行业产业化、商业化的经验有限，但研发管线丰富、药物用法用量多变，且初创生物技术公司容易受到工艺开发能力、GMP生产经验、临床申报相关法规知识的限制，因而专业的、经验丰富的CRO/CDMO成为推动行业发展的中坚力量。

　　全球基因治疗企业的选择亦如此，据2023年CRB调研数据显示，所调研的细胞与基因治疗企业有GMP生产外包意愿及需求占比54%，远超传统生命科学企业的34%。基因治疗领域的公司通常更倾向于选择外包给专业的CRO/CDMO进行药物研究与生产，主要基于以下几个维度的因素：

　　1）加速药品开发上市速度：高质量专业的CRO/CDMO具备充足的即丰富的产能、能够提供清晰准确的项目执行及交付计划并做出可达成的保证、拥有大量成功的项目管理经验及稳定的供应链能保障细胞与基因治疗企业管线的顺利推进。

　　2）全面的技术能力及端到端的专业服务能力：细胞与基因治疗药物产品种类繁多并处于高速发展的节奏中，技术迭代和需求变化速度快并且所涉及的生产工艺及分析方法复杂多样。通过委托专业的CRO/CDMO公司可以避免或解决①不必要的工艺变更风险；②产品质量的潜在影响；③专利权使用费及许可费成本；④同品类药物工艺开发竞争能力不足等问题。此外，专业外包机构往往能够提供从早期细胞株选择、驯化、工艺开发、质量方法开发、临床样品生产到商业化生产等全流程解决方案，从而极大地提升效率并能够有效降低开发及生产成本。

　　3）全方位的质量管理体系与规范标准：细胞与基因治疗产品生产涉复杂及专业的监管要求和标准，专业的外包机构建立有符合标准的质量体系来确保生产的质量和合规性。

　　1.3行业主要技术门槛

　　细胞与基因治疗药物的成功与否，在很大程度上取决于载体的性能和工艺的开发能力。基因治疗载体作为传递基因的工具，对于基因传递的效率、靶向性以及临床给药方式等关键属性起着决定性的作用，也直接影响药物的临床疗效、安全性以及商业化成本。

　　基因治疗载体种类繁多，不同产品之间存在显著的工艺差异，同时载体的生产过程非常复杂，包括质粒转染和纯化、细胞大规模培养、质粒转染、病毒纯化、制剂、灌装等多个环节。过程控制方面要求非常严苛，需要开发相应的工艺和质量控制方法且容错率较低，这给整个工艺开发过程带来了较高的挑战。

　　因此，载体研发能力、工艺开发能力、GMP生产和质量控制能力是基因治疗领域的核心关键，也是基因治疗CDMO的技术门槛所在，是企业竞争力的主要依托。

　　（1）基因治疗载体研发能力是底层技术门槛

　　基因治疗适应症广泛，产品种类繁杂，不同治疗方式需要不同靶向性的基因治疗载体，持续研发具有特定属性的基因治疗载体能够加速细胞与基因治疗行业发展。以基因治疗常用的腺相关病毒载体（AAV）为例，其病毒衣壳蛋白的组成和结构决定了病毒载体靶向性和体内基因递送效果，基因治疗领域科学家已陆续发现特异性靶向肺、视网膜特定细胞层、肌肉组织的新AAV；在产业界，大量生物技术公司专注于开发新AAV载体，如DynoTherapeutics借助人工智能算法辅助AAV研发，其服务已获得罗氏制药、诺华等大型药企数十亿美元的合作。对基因治疗载体的创新突破是细胞与基因治疗行业的刚性需求，也是企业核心技术竞争力。

　　（2）基因治疗载体及细胞生产工艺开发技术门槛高

　　基对于基因治疗载体生产工艺，除细胞驯化、细胞培养、菌株发酵等核心的底层技术外，创新大规模细胞培养技术（例如固定床反应器等）、大规模质粒转染技术、创新下游纯化技术等生产工艺的开发持续为行业带来挑战和机遇。同时，不同种类基因治疗药物的生产工艺各不相同，大量个性化生产工艺的需求，以及随之而来的更为复杂的质量检测和放行标准体系对于CDMO的综合技术能力提出极高的要求。此外，新的非病毒基因递送技术如新型脂质纳米粒（LipidNanopartice，LNP）、外泌体递送系统的出现也为基因治疗载体的工艺开发带来新的挑战。

　　对于细胞治疗产品生产工艺，其同样具有产品种类多样、细胞类型多样、作用机制多样性、高度个性化等特点。目前，已上市细胞治疗产品以自体回输基因修饰的细胞为主，此类药物从供体样品采集到生产、回输较为复杂，全过程对细胞活性、功能、安全性及有效性有着严苛的控制要求，给生产工艺开发及质量控制带来更多的技术挑战，对于生产设施的设计和运营管理也提出了更高要求。上述挑战形成了进入细胞治疗领域的高门槛。

　　建设全面的技术平台，形成自有的核心技术是从事基因治疗CDMO业务的必由之路，但技术平台与核心技术的建设不仅需要长期的技术研发投入，还需要通过大量项目实践积累技术诀窍和工艺经验。在国内基因治疗CDMO行业加快发展的趋势下，行业新进入者将面临较高的技术壁垒。

　　（3）GMP生产体系壁垒

　　符合GMP标准的生产是基因治疗药物研发的关键步骤，随着候选产品研发推进，申报IND、临床试验和商业化生产对于GMP生产的要求逐步提高。由于近年来基因治疗新药研发投入的快速增加、管线开发向临床中后期及商业化阶段推进，市场对大规模、高灵活性的GMP生产平台的需求日益增多，该能力也逐步成为细胞和基因治疗CDMO公司的重要竞争力。

　　高标准GMP生产平台的建成涉及定制化载体构建、先进生产工艺开发、基因药物质量管理体系搭建、供应链整合等多个领域，不仅需要大额资金投入，还要求基因治疗CDMO企业对于上下游生产工艺与质量控制、法规监管体系、GMP平台建设及验证具备深刻理解，强调企业的技术实力和项目执行经验。对于行业新进入者而言，由于缺乏综合积累，将面临较高的GMP体系壁垒。

　　2.公司所处的行业地位分析及其变化情况

　　公司是行业内为数不多专注于细胞与基因治疗CRO到CDMO提供一站式服务的企业，并在不断积累的核心技术集群加持下，持续为行业发展和基因治疗药物开发提供全方位支持。

　　2.1基因治疗CRO/CDMO行业地位分析

　　（1）基因治疗CRO服务领域

　　基因治疗CRO服务覆盖药物发现、临床前研究、临床研究阶段。其中，药物发现阶段，主要提供基因靶点筛选和确证、基因功能研究、载体开发、包装及测试等服务；临床前研究阶段，主要提供目的基因动物模型构建、药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究等；临床研究阶段，主要提供I-III期临床试验、临床试验现场管理、数据管理与生物统计等服务。鉴于基因治疗偏早期的行业发展特点，该等服务现阶段多集中于临床前及更早期研究阶段，所服务客体为科研院所和基因治疗开发公司的基因治疗先导研究。

　　公司积极拓展基因治疗CRO服务，在研究级基因递送载体生产服务和基因功能研究服务方面持续扩大客户群体。截至2023年末，累计服务10,000+家研发实验室客户，较截至2022年年末累计数增长超过20%；在该领域的市场覆盖率不断扩大，进一步巩固了公司的行业地位。

　　（2）细胞与基因治疗CDMO服务领域

　　细胞与基因治疗CDMO服务提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务，是解决基因治疗载体生产难题的核心供应环节。其中，临床前研究阶段主要包括生产用材料研究、制备工艺开发与过程控制、稳定性研究、质量研究与控制等服务；临床研究阶段主要包括临床级样品的GMP生产服务；商业化生产阶段主要包括大规模GMP生产服务等。

　　随着基因治疗药物开发管线的发展，培育出快速成长的市场及多家不同规模的CDMO公司。全球范围内，欧美发达地区的基因治疗CDMO行业发展相对更为成熟，参与者主要包括Lonza、Cataent、OxfordBioMedica、Fujifim等。国内基因治疗CDMO行业处于发展初期，近年来加快成长，市场规模不断放大。

　　行业快速发展的背景下，基因治疗CDMO服务市场规模持续增长，根据海通国际测算，2016年至2020年，全球基因治疗CDMO行业的市场规模从7.7亿美元增长到17.2亿美元，年复合增长率达22.4%，预计到2025年，将达到114亿美元规模，2021年至2025年的年复合增长率将高达37%。同时，中国基因治疗CDMO行业经过近年的持续增长，预计到2025年达到17亿美元（约合113亿人民币）的市场规模。

　　截至2023年末，公司累计协助客户获得中美IND批件32项，涉及溶瘤病毒产品、AAV基因治疗产品、慢病毒产品、细胞治疗产品、质粒及mRNA产品等多个领域。公司已累计承接细胞与基因治疗细胞与基因治疗CDMO项目数量超过330项，服务经验位居国内行业前列。同时，公司积极开拓海外市场，通过行业展会、客户拜访、学术演讲不断扩大公司在美国的行业影响力，为公司的全球化布局打下基础。报告期内，公司CDMO业务位于国内行业细分领域第一梯队。

　　2.2基因治疗CRO/CDMO服务市场变化情况

　　提供研发和生产外包服务（CRO/CDMO）的组织能够以专业技术和丰富经验加速新药开发流程、降低新药开发失败风险，已逐步成为制药产业链的关键环节。在基因和细胞治疗领域，由于产品开发具有高度复杂的技术体系、高难度的工艺开发要求、高标准的质量体系、严苛的法规监管要求和规模化生产需求，基因和细胞治疗CRO/CDMO的全方位、高水准的服务及产能需求旺盛。

　　（1）全球资本市场逐步回暖

　　根据医药魔方报告，截至2023年12月，全球创新药融资事件及融资总额逐步回暖，整体呈现一定的复苏迹象。但是从月度融资事件、融资金额来看，中国区域的创新药融资仍处于低位。

　　此外，根据BioWord统计，2023年全球生物医药基金的规模较2022年存在一定提升，尤其后续融资（foow-ons）的规模有明显提升。资金水平的回暖为生物医药产业的长期发展奠定了良好基础，整个行业有望在2024年-2025年迎来更多机遇。

　　（2）全球范围内生物医药领域并购交易增加

　　近年来在大量生物技术公司估值触底的契机下，制药界并购交易的步伐正在加快，大型制药企业正在经济低迷时期持续储备和扩充优质药物研发管线，完善卓有潜力的新兴技术布局，客观上亦提升了基因治疗领域的资产价值。根据IQVIAInstituteforHumanDataScience的数据，在生物医药产业并购（M&A）支出方面，2023年已达到890亿美元，较2022年超过100亿美元。并购交易的数量也由2022年的114件上升为2023年的136件，增幅近20%。

　　大型药企亦持续增强基因与细胞治疗领域布局，如：2023年5月，强生旗下杨森公司与西比曼生物科技（CBMG）达成全球合作和许可协议，获得西比曼双特异性CAR-T疗法管线；2023年6月，阿斯利康通过合作授权方式，引入QueTherapeutics针对I型糖尿病/炎症性肠病（包括克罗恩病）的Treg细胞治疗疗法；礼来收购糖尿病细胞疗法公司Sigion,获得其在各种急性和慢性疾病细胞疗法开发领域的管线等。2023年12月，阿斯利康宣布与亘喜生物（GraceBiotechnoogy）达成收购协议，为阿斯利康公司不断扩充的细胞治疗管线增加了基于FasTCAR技术平台核心管线。

　　大型药企对创新药生物技术公司的并购为生物技术公司的研发带来更多的退出选择，将有助于激活创新药物研发热情。

　　（3）基因和细胞治疗CRO市场多集中于临床前及更早期研究

　　基因和细胞治疗CRO服务覆盖药物发现、临床前研究、临床研究阶段等实验服务，以及基因递送载体制备服务。鉴于基因和细胞治疗偏早期的行业发展特点，该等服务现阶段多集中于临床前及更早期研究阶段，所服务客体为科研院所、基因和细胞治疗开发公司。根据弗若斯特沙利文最新的分析报告，2017年至2021年，全球基因载体CRO市场规模从8.7亿美元增长至15.7亿美元，年复合增长率为16%；预计于2025年增至34.3亿美元，于2030年有望突破70亿美元的规模。

　　（4）基因和细胞治疗CDMO市场规模持续增长但面临更多挑战

　　基因和细胞治疗CDMO服务提供基因和细胞治疗产品的工艺开发和GMP生产服务，是解决基因和细胞治疗载体生产难题的核心环节。全球范围内，欧美发达地区的基因和细胞治疗CDMO行业发展相对成熟，参与者主要包括Lonza、Cataent、OxfordBioMedica、Fujifim等。国内基因和细胞治疗CDMO行业处于发展初期，近年来加快成长，市场规模快速扩大。在资本大量投入早期创新项目的前提下，初创企业工艺和生产能力不足的问题凸显，大量创新产品需要CDMO企业完成药物生产的关键环节，市场需求将持续扩大。

　　根据弗若斯特沙利文最新的分析报告，基因和细胞治疗CDMO服务市场规模持续增长，2017年至2021年，全球基因和细胞治疗CDMO行业的市场规模从10.3亿美元增长到27亿美元，年复合增长率达27.3%；预计到2025年，全球基因和细胞治疗CDMO市场规模将达到78.7亿美元，2020年至2025年的年复合增长率将高达30.7%，并将有望在2030年达到190亿美元的全球市场规模。

　　基因和细胞治疗CDMO服务市场前景总体向好的同时，国内行业领域也面临着竞争加剧。一方面，产能供给端继续发展，据不完全统计，截至2023年，国内已披露的CDMO企业公司超过35家；另一方面，由于PE/VC投资近年来趋于保守化，其投向创新疗法的力度减弱，导致下游基因治疗药物管线推动放缓，短期内出现基因治疗行业CDMO产能相对过剩情况，使CDMO公司在项目定价、交付条件等方面面临更为苛刻的挑战。

　　（5）医药开发外包服务领域细分化

　　目前行业中的医药外包服务涵盖了药品开发全生命周期的每个阶段，除了研发阶段CRO服务、临床前CRO服务、药物CMC研究及生产CDMO、商业化生产CMO等，依据基因与细胞治疗企业需求，专业化分工更加细致深入。

　　根据2023年CRB调研数据显示，生命科学领域企业针对自身企业运营能力的差异，有不同方面的更细化的外包需求，例如GMP厂房租赁服务、工艺开发服务、注册法规咨询服务及QC检测服务等。这也促使更多CXO企业针对上下游产业链拓展更深入细致的细分领域服务能力，例如在细胞与基因治疗药物质量控制、评估、检测市场需求不断扩大的驱动下，检测服务行业需求旺盛，许多CDMO企业积极布局CTDMO（合同检测、研发和生产）业务模式，同时也涌现出大量第三方检测机构。

　　3.报告期内新技术、新产业（300832）、新业态、新模式的发展情况和未来发展趋势

　　作为生物医药领域最前沿的方向，基因治疗的技术持续发展。报告期内原有技术不断发展，新技术迭代迅速。值得关注的重要趋势如下：

　　3.1新技术和发展趋势

　　（1）病毒载体开发

　　病毒载体技术方面，随着人们对基因治疗药物临床试验的理解加深，越来越多的基因药物需要更高效、更低毒性、更强靶向性的载体。因此，在载体开发领域的技术革新将是基因治疗领域技术发展的重心之一。

　　报告期内，全球细胞与基因治疗行业对“基于突变筛选技术的AAV发现”继续投入热情，借助在非人灵长类动物的大规模筛选，人们期望寻找特异性靶向中枢神经系统（通过静脉注射跨血脑屏障）、靶向骨骼肌、心肌、视网膜、肝脏、肾脏的候选新AAV病毒载体，以提升药物的临床可及性。同时，借助人工智能或计算机模拟算法的技术，大量公司布局“AI+BT”（“人工智能+生物技术”）尝试加速病毒载体筛选效率，不停寻求更好的基因治疗载体。

　　（2）病毒载体生产工艺

　　病毒载体的大规模生产工艺开发是基因治疗产品生产的核心，其中在生产细胞培养、病毒纯化两大主要环节均要求更先进的工艺。在细胞培养工艺开发中，细胞与基因治疗行业致力于提升多种不同方式的大规模细胞培养工艺开发能力。报告期内，大规模固定床生产工艺、ATF灌注培养生产工艺均有较好的应用。同时，不同病毒生产体系被应用到病毒载体生产中，如SF9昆虫杆状病毒生产系统、稳定细胞株生产系统等。此外，对于高产细胞株的开发也成为行业竞相努力的方向。

　　在大规模生产技术方面，基于“一次性工艺”的GMP生产平台仍将是主流发展趋势，现阶段“一次性工艺”技术面临的如超过1000L的大规模一次性工艺病毒生产瓶颈亦将得到突破，从而优化基因药物生产效率。

　　（3）非病毒载体开发

　　近年来，由于mRNA疫苗的开发应用，人们对非病毒载体（如脂质纳米粒（LipidNanopartice，LNP）、质粒等）的理解逐渐增多，非病毒载体的开发也成为报告期内的重要技术发展趋势之一。根据美国基因和细胞治疗协会（ASGCT）联合Citeine发布的“Gene，Ce，&RNATherapyLandscape:Q42023QuarteryDataReport”报告显示，全球范围内的mRNA产品管线截止2023年已快速增长超过350个以上，其中33%占比管线进入临床研究阶段。除了预防性疫苗领域的成功应用，mRNA在治疗性疫苗及基因治疗领域也得到了大量关注。例如Moderna在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上报告其用于治疗丙酸血症（PA）的在研mRNA-3927疗法的临床I/II期试验中期数据。该试验是首个关于mRNA内源性蛋白替代治疗的临床试验。

　　除mRNA疫苗及药物外，外泌体研究领域在近年来也处在蓬勃发展阶段。2022年5月，国家发改委印发《“十四五”生物经济发展规划》，外泌体治疗首次进入国家经济发展规划行列。在政策支持及指导下，外泌体由基础研究向产业技术开发的转换正在成为目前行业热点之一。随着对外泌体的深入了解，其临床应用越来越受到关注。近年来，关于外泌体递送药物的研究逐渐增多,一些小分子化学药物及基因药物等已被成功载入外泌体,在神经系统疾病尤其是脑部疾病及肿瘤等的治疗中表现出巨大的潜力。

　　（4）免疫细胞疗法

　　根据IQVIAInstituteforHumanDataScience的数据统计，在2023年共有631项细胞与基因疗法相关临床试验开展，其中CAR-T疗法为主要模式，占了39%，而包含自然杀伤（NK）、T细胞受体（TCR）与肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的其他免疫细胞疗法则占比12%。同时，细胞治疗产

　　品开发也从过去集中CD19等热门靶点，转变为多个不同高潜力靶点开发，也在结合基因编辑技术等前沿技术创造了多款First-in-cass产品。同时，细胞免疫疗法在癌症领域的成功也逐渐带动其在其他领域的应用，例如自身免疫领域，包括系统性红斑狼疮（SLE）、特发性炎性肌炎（IIM）和系统性硬化症（SSc）难治性患者等。

　　近年来，陆续上市的CAR-T产品主要为自体CAR-T产品，个体化产品高成本的生产费用及定价使得缩短制备时间、降低成本，进一步增加CAR-T等细胞疗法的可及性日渐成为领域内的一大共识。开发通用型平台技术成为提高CAR-T药物可及性的一种方式，也是当前CAR-T领域的一大焦点。

　　此外，免疫细胞疗法在抗衰老领域的应用也逐渐受到研究者的关注。衰老是导致许多慢性疾病的主要危险因素，如心血管疾病、癌症、阿尔茨海默症和其他与衰老有关的神经性退行性疾病。近年来，许多研究证实了NK细胞在衰老细胞免疫监视中发挥重要作用，NK细胞能够快速识别和清除衰老和凋亡细胞，从而改善和维护机体内部环境的稳定性。越来越多的动物和临床数据也证明了NK细胞免疫疗法在抗衰老领域具有巨大的应用潜力。

　　（5）基因编辑造血干细胞疗法

　　细胞与基因治疗产品的重要的技术基础主要包括基因编辑技术（如CRISPR/Cas9）和递送系统技术（病毒载体、非病毒载体）。在细胞与基因治疗领域中最常见的基因编辑技术的应用即基因编辑细胞疗法，其中基因编辑造血干细胞赛道近年来发展迅速。2023年11月，英国批准了由CRISPRTherapeutics和VertexPharmaceuticas联合开发的全球首款基因编辑疗法Casgevy上市。该疗法采用CRISPR/Cas9技术，旨在治疗12岁及以上的患有镰状细胞病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）的患者，以及无法接受人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖型β-地中海贫血（TDT）患者。

　　（6）干细胞疗法

　　与竞争激烈的免疫细胞疗法领域相比，干细胞领域正处于蓄势待发的阶段。干细胞市场具有巨大的发展潜力，根据QYResearch的研究数据，预计2020年至2026年期间，中国干细胞医疗产业市场规模将以复合增长率约为15%的速度增长，到2026年，中国的干细胞医疗产业市场规模将达到325亿元。这意味着在未来几年，中国的干细胞医疗产业市场规模在全球市场中所占比重将进一步上升。其中，特别需要注意的是间充质干细胞MSCs产品的发展，目前全球共有10余款MSCs产品上市，其应用领域包括但不限于神经系统、分泌系统、心血管系统、泌尿系统、免疫系统、肝病、肾病、骨骼疾病和抗衰老等方面。

　　干细胞疗法作为一项新兴的技术，需要进行强有力的监管，在保证患者健康的同时，利于推动整个行业的健康发展。一方面，近年来针对干细胞产品的法规及相关标准逐步完善，2022-2023年间，我国相继颁布了《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》《“干细胞研究与器官修复”重点专项2022年度项目申报指南（征求意见稿）》《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》等多条法规，对干细胞产品的临床试验、质量管理、生产管理、临床应用（如干细胞与器官衰老、新型冠状病毒肺炎、心血管功能重塑）等方面，进行了更加规范的管理。另一方面，更多的干细胞研发企业也逐渐认识到在药物开发及生产过程中质量及合规的重要性，更加注重药品研究与生产的合规性，并积极需求高质量高标准的CDMO合作伙伴。

　　3.2行业和产业发展趋势

　　（1）药企持续布局基因治疗领域

　　报告期内，全球多款基因治疗药物获批上市，给基因治疗的产业化、商业化前景带来成功经验的同时，也给药企布局基因治疗领域带来重组信心。根据CRB机构2022年的调研报告显示，被调的500家生物技术公司中，76%的公司在未来三年内会布局基因修饰细胞治疗和再生医学，超过抗体药物、ADC药物、RNA药物的布局比例；同时，61%的公司会在未来三年布局基因治疗领域，而目前进行基因治疗的公司仅为46%。大量公司进入基因治疗领域是行业发展的重要趋势。

　　（2）基因治疗CDMO市场规模及渗透率进一步提高

　　随着大量基因治疗临床试验开展与推进，预计获FDA、EMA、NMPA批准的药物预计将不断增加，基因治疗市场有望在未来15-20年高速增长，并成为主要的创新药细分领域之一。在上述因素的带动下，细胞与基因治疗行业对以临床级生产工艺开发和GMP生产为核心的CDMO服务需求和依赖程度将持续上升，从而带动基因治疗CDMO市场规模及渗透率的进一步提高。

　　（3）全球基因治疗CDMO产能进一步向亚太地区转移

　　近年来，随着基础科研水平的进步、基因治疗研发能力的总体上升、研发投入的持续增加，以中国、日本为代表的亚太地区逐步发展为主要的基因治疗药物研发生产中心之一，且有望凭借日益加快的产能建设、专业化综合制药人才的供给、高效的项目交付能力，加速全球基因治疗CDMO产能进一步向亚太地区转移，从而成为最重要的基因治疗产业聚落之一。

　　（4）关键设备和材料的国产化程度将持续提高

　　基因治疗载体工艺开发及GMP生产的过程控制极为严苛，所需的关键生产设备和关键试剂耗材目前主要由欧美等发达国家供应，核心环节的国产化率较低。但随着国内基因治疗CDMO行业的发展，为更好地控制生产成本、提高技术安全性、降低供应链被欧美“卡脖子”的风险，CDMO企业通过开展设备和材料相关的技术工艺创新，从而逐步实现关键物料和设备的国产化，将成为行业的长期发展趋势，产业链国产化程度将持续提高。

　　3.3新业态和新模式发展趋势

　　基于基因治疗领域药物开发与基础研究的密切联系，科研成果孵化将持续成为行业发展的推动因素。报告期内，随着国家“十四五”技术要素市场专项规划的出台，从科研成果所有权转化，到支持科研人员兼职离岗创新创业，行业有望迎来越来越多的初创企业和创新技术，从实验室成果到商业化的一站式服务能力将越来越多受到行业青睐，推动行业共同发展。

　　(四)核心技术与研发进展

　　1.核心技术及其先进性以及报告期内的变化情况

　　公司自主研发拥有基因和细胞治疗载体开发技术、基因和细胞治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，从基因和细胞治疗载体的基础底层技术和产业化技术层面，着重于解决基因和细胞治疗载体开发、工艺、大规模生产等方面的瓶颈，并通过与先进的GMP生产平台和完善的质量控制体系有效协同，完成多种基因药物定制化开发，交付国际多中心临床试验样品。

　　报告期内，公司继续在两大核心技术集群的框架下不断加深技术深度，拓宽技术广度，形成了一系列载体开发和生产工艺开发的新进展：

　　1.1基因和细胞治疗载体开发技术研究

　　（1）慢病毒载体优化

　　①优化慢病毒包膜，高效感染NK细胞。NK细胞是细胞治疗企业重点关注的品类，研发团队通过多种技术优化NK细胞的转导，使病毒载体转导细胞的阳性率达到90%。

　　②通过对CAR-T相关慢病毒的生产数据进行深入分析后发现,相当比例的CAR-T慢病毒载体产量低。国际前沿的治疗公司开发在体慢病毒治疗肿瘤时，发现病毒生产的纯度和有效性受目前病毒生产系统的负面影响。公司研发团队通过利用具有自主知识产权的生产调控系统，使CAR-T相关慢病毒产量提升3-18倍，并解决利用慢病毒进行体内细胞治疗潜在纯度和有效性的风险。

　　③利用多种设计开发新的转导淋巴细胞的慢病毒包膜序列。报告期内公司建立了慢病毒筛选平台，获得了多条能更高效转导疾病相关细胞的新型慢病毒包膜序列。

　　④开发新的慢病毒生产系统，提升病毒产量。通过改造慢病毒构成、生产参数、生产细胞特性等提升生产效率及降低生产成本，相关产品正在进行商业化开发。

　　（2）AAV病毒载体优化

　　①完成新一轮非人灵长类动物的筛选。通过多种改进提升了信噪比，提升了文库生产的质量、纯度与产量；数据初步显示多个特异血清型候选序列在疾病相关组织中有明显富集。

　　②结合机器学习与人工智能，产生序列生成式算法，获取数据并初步验证迭代。已产生的算法可以高效生成多突变的序列，并对序列的存活性预测，准确率高达90%。新生成的序列与野生型序列相较产量有所提升，正在进行体外体内转导效率的综合评估。

　　③开发新的AAV生产系统。开展了对昆虫细胞SF9杆状病毒系统的底层序列进行深入研发,筛选出具有自主知识产权的稳定位点并在进行专利申报。建立了目前整个行业内还没能成功研发出的快速杆粒构建系统，在蛋白表达，病毒生产的研发中有广泛应用空间。此系统正在进行商业化开发。

　　④自主开发和合作研发并进，优化载体序列设计，提升AAV产量，提升纯度。新的生产系统已进入产量与稳定性检测阶段。

　　（3）开发研发设计与检测工具

　　①密码子优化工具。基于一种优化算法开发了一套高效的密码子优化工具，可以从器官表达层面对基因序列进行优化，以提高蛋白质表达的效率和稳定性；该工具经过初步实验验证，表现出较好的效果。

　　②生信数据分析平台。报告期内建立了一个功能强大的生信数据分析平台，集成了各种常用的生物信息学工具和算法，依托优化设计的分析服务器，能够高效地处理各种类型的生物数据。以此平台为基础开发了行业内常用的以及本公司研发特有的分析流程。

　　③建立多种检测平台。对于目前的基因治疗产品开发了多种前沿平台，包括但不限于基因组测序分析，中和性抗体检测，载体产量预测平台等。

　　1.2基因和细胞治疗载体生产工艺及质控技术开发

　　公司基于多年积累的基因和细胞治疗载体制备和工业化生产经验，基于“一次性工艺”技术开展基因和细胞治疗载体的生产工艺开发，快速、高效、灵活解决基因和细胞治疗载体生产中的各种问题，不断深化基因和细胞治疗载体生产工艺及质控技术的升级优化。已累计运行超过330个基因和细胞治疗载体项目，涵盖各种质粒DNA（病毒包装质粒、mRNA模板质粒、dsDNA）、mRNA、溶瘤细菌载体、慢病毒（CAR-T用慢病毒、CAR-NK用慢病毒）、逆转录病毒、腺相关病毒、多种溶瘤病毒、外泌体、CAR-T细胞治疗产品、CAR-NK细胞治疗产品、γδT、Treg、干细胞治疗产品等多品类，在工艺技术的复杂性、全面性和大规模生产适应性上均持续提升。

　　（1）大规模细胞培养及驯化工艺

　　公司拥有多种行业主流的细胞培养工艺，包括基于滚瓶、细胞工厂、微载体、固定床反应器的贴壁细胞培养工艺，以及多种细胞的大规模无血清悬浮细胞培养等工艺，能够满足基因和细胞治疗领域、基因载体类疫苗等领域绝大部分产品的上游细胞培养工艺开发需求。①在创新工艺方面，报告期内，成功开发基于固定床反应器的慢病毒载体大规模生产工艺体系，旨在提升慢病毒载体贴壁生产工艺的大规模生产效率、降低成本。②在基于传统悬浮细胞培养的病毒生产方面，公司已连续多批次完成200L悬浮细胞培养的AAV生产，纯化后产量稳定超过3E+16vg/批，能够满足客户临床阶段大批量AAV生产的需求，成功完成2000L生物反应器培养AAV的试生产，进一步提升大规模生产能力。

　　基于临床需求和高规格生产要求，公司不断致力于无外源杂质、成分清晰的无血清细胞培养工艺体系的开发和应用。目前，公司超过40%的基因和细胞治疗载体生产采用无血清细胞培养工艺，腺病毒和腺相关病毒生产均采用无血清悬浮细胞培养工艺技术。

　　基于HEK293细胞的高产细胞驯化工艺方面，公司开发单克隆细胞加压筛选技术，推进培养方式与培养基优化与适应，完成细胞驯化工艺的提升。公司生产的GMP级病毒样品在浓缩纯化前的产量均达到高水平，其中慢病毒载体产量达5E7TU/mL，腺病毒产量达1E11vp/mL，多种腺相关病毒均超过5E11vg/mL。驯化的多种293T细胞系的慢病毒产量均比常规生产细胞系提升产量超100%，并在持续驯化改进中。此外，报告期内，针对AAV的生产细胞系，自主筛选开发了悬浮293细胞，初步测试结果显示，较目前市场上商业化细胞株产量提升50%以上。

　　（2）多元化基因载体工艺开发

　　在服务产品种类更加多元化方面，其中，①非病毒基因载体，完成了dsDNA的工艺开发，产量可达毫克级以上，远远大于传统的电泳胶回收法；②溶瘤病毒领域，建立了完整的腺病毒载体毒种构建及单斑筛选平台，打通了从包装质粒、毒种建库、腺病毒载体制剂的全工艺流程；③逆转录病毒领域，建立了逆转录病毒稳转细胞株的构建平台；④外泌体领域，开发了基于固定床反应器的外泌体大规模生产工艺；⑤细胞治疗领域，完成了通用CAR-T的培养工艺开发和放大，建立了符合通用CAR-T要求的大规模电转基因编辑和高密度灌流培养工艺；启动了iPSC基因编辑和诱导分化的研发项目。⑥慢病毒领域，完成了基于悬浮细胞培养的慢病毒上游工艺和下游纯化工艺开发，即将开展中试生产。

　　（3）检测技术和检测标准建设

　　在进一步完善质量检测技术开发和检测标准方面，公司已累计开发超过600个检测技术方法，为单个病毒类样品的质量检测方法开发超过45种，推动基因和细胞治疗开发项目的顺利实施，并建立了全面、高标准的检测体系，在多个检测项目中的执行标准均远高于行业要求。报告期内，公司针对mRNA生产工艺和质控技术，针对多种不同免疫细胞治疗产品的培养工艺开发出一系列新的质量检测技术体系，以更好地适配基因和细胞治疗行业发展。

　　在高容错率的技术系统建设方面，为更好地控制生产成本，提高技术安全性，提高项目交付可控性，公司持续开展设备和材料相关的技术工艺创新，通过经验的长期积累，实现了技术系统的高容错率，从而逐步允许关键物料和设备的国产化，降低供应链“卡脖子”风险。目前公司在保证服务质量和项目交付的前提下，已实现储液袋、血清等材料的国产化使用，在加强工艺开发和GMP生产自主可控、降低运营成本的同时，对于国内产业链的发展也起到了促进作用。

　　2.报告期内获得的研发成果

　　报告期内，公司新增授权发明专利1项，实用新型专利11项。截至2023年12月31日，公司累计获得发明专利23项（其中1项专利权期限届满），实用新型专利15项，软件著作权1项，作品著作权5项，国内注册商标69项，国际注册商标4件。

　　2、本期其他新增申请数21个，均为新申请的国内商标；本期其他新增获得数量19个，其中国内商标16个，国际商标2个，作品著作权1个；其他累计申请数138个，其中国内商标127个，国际商标6个，作品著作权5个；其他累计获得数78个，其中国内注册商标69个，国际注册商标4个，作品著作权5个。

　　3.研发投入情况表

　　研发投入总额较上年发生重大变化的原因

　　报告期内，公司研发费用为5,091.70万元，较上年同期增加1,608.94万元，增幅为46.20%；研发投入总额占营业收入比例为24.86%，较上年同期增长12.90个百分点，主要系公司加大研发投入，继续在病毒包装系统优化、新型病毒载体开发、mRNA和外泌体等前沿非病毒载体开发、细胞培养技术工艺开发、平台检测技术开发等方面全面布局，进一步充实研发团队力量，增加内部研发项目所致。

　　4.在研项目情况

　　5.研发人员情况

　　6.其他说明

　　

　　三、报告期内核心竞争力分析

　　(一)核心竞争力分析

　　基因和细胞治疗是技术含量高、产业化生产和质控难度大的新兴领域，高度依赖于经验丰富的研发和生产外包服务，CRO/CDMO企业依靠核心技术能力和项目经验，为客户各类基因和细胞治疗管线提供以商业化为最终目标的全周期服务。因此，CRO/CDMO企业竞争力主要包括核心技术能力、GMP平台实力、项目管理能力、知识产权保护、业务全面性以及市场布局能力等多方面。

　　1、不断提升的底层研发能力

　　随着大量不同类型基因和细胞治疗产品的成功应用，临床需求在不断扩展，行业面临诸多挑战，例如基因递送效率低、载体生产成本高等。解决此类问题的核心在于底层创新技术的突破，尤其是创新载体开发方面和生产技术突破方面。此类底层创新技术的不断进步能够帮助企业持续获得创新成果，赋能客户及行业发展。

　　在载体创新方面，公司在全球发布pcSLenti慢病毒包装系统、BigAdeno腺病毒包装系统，显著提升了载体生产能力和基因递送容量。基于自有的AAVneO、LVVneO平台，公司独家开发出特异性靶向肺内皮细胞的新型AAV载体和高效感染NK细胞的慢病毒载体，达到行业领先水准。持续的创新载体发现和包装系统迭代为行业发展提供源源动力。

　　在生产工艺方面，公司成功完成国内首个、全球领先的2000L超大规模AAV病毒生产测试，成功完成全球领先的超低内毒素AAV生产工艺开发，两项技术显著提升了大规模AAV生产能力和体内应用可及性，具备显著的行业领先特征。同时，基于具有自主知识产权的CytoNeO生产细胞筛选驯化平台，公司开发的、能显著提高病毒产量的高产细胞株已在多家企业测试，能够显著提高病毒产量，降低基因治疗疗法成本。此外，公司成功开发CRISPR基因编辑细胞治疗产品、外泌体产品的生产工艺，并已开展GMP生产。

　　质量检测方法是细胞和基因治疗产品开发和应用的关键。2023年，公司持续迭代开发检测方法，以适配不同产品的分析方法开发和放行。报告期内，公司受邀参与中检院牵头的《基因治疗制品质量控制概述》专家共识，以专刊形式发表于《中国药事》；完成中检院关于开展HEK293细胞DNA国家标准品协助标定工作；与监管机构联合完成E1质粒标准品的制备与标定；联合中检院完成重组AAV质量控制现状现场调研方案的制定。质量检测方法领域的突破为细胞和基因治疗产品的开发带来坚实的技术保障。

　　2、拥有全面的基因和细胞治疗CRO/CDMO技术平台

　　公司拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因和细胞治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面的基因和细胞治疗CRO/CDMO技术平台，并在技术平台基础上，加大研发投入，为公司从事全方位的CRO/CDMO服务提供了重要的技术支撑。

　　3、适配客户需求、灵活解决问题的全面技术能力

　　基因和细胞治疗产品种类繁多，涉及的病毒及细胞治疗类产品项目经验种类超过10余种，涉及的生产细胞同样多样，这意味着不同产品开发必然涉及大量不同技术路线和要求。经验不足的CDMO只会用自己掌握的，或者转移过来的技术生搬硬套客户项目，这显然会为项目推进带来重大风险。

　　公司拥有全面的技术能力和丰富的开发经验，无论是各种细胞株的优化筛选，还是一次性工艺的开发，各类免疫细胞及干细胞大规模培养工艺，抑或下游纯化平台的综合工艺创新，公司技术团队都能够利用其经验和先进技术，为客户的每个项目制定灵活的解决方案，全面解决客户的技术难题，降低因不必要的工艺变更而产生的风险，用先进的工艺保障客户产品在同类竞争中的先发优势。

　　4、丰富的产能配置，大规模、高灵活性GMP生产平台

　　在药物开发合作中，CDMO需帮助药物开发企业完成生产工艺的开发优化以及大规模生产服务，足够的产能供应是CDMO企业的核心竞争力之一。药物开发往往涉及不同规模的生产，用于工艺测试、放大和商业化生产。因而，在竞争激烈的市场中，如果能够与同一家CDMO合作进行小规模生产和大批量生产，以及生产环节涉及各项活动，这对于药物的快速开发上市，是一项巨大的优势。

　　与此同时，产能丰富程度也影响CGT企业药物开发进展，专门从事小规模生产或大批量生产的CDMO可能缺乏开发和推出罕用药所需的中等规模生产设备。因此，当客户需要为自身多个不同适应症的管线寻找CDMO，又不希望跟过多的项目管理团队对接而产生消耗，那么寻找拥有足够多样化、小-中-大规模产能供应的CDMO，就可以带来诸多优势。

　　公司搭建了采用国际主流设备工艺，且与自身技术工艺特点相适应的GMP基地，已拥有GMP基因治疗载体生产线15条，涵盖50L、200L、250L、500L、1,000L、2,000L不同规格的全面悬浮工艺生产线，大规模固定床工艺生产线、细胞工厂、可降解/常规微载体生产线、滚瓶工艺生产线等贴壁工艺生产线，拥有20条各类细胞治疗生产线，能够为行业提供一站式、从工艺开发到商业化生产的大规模、灵活产能供应。

　　5、严密的IP保护体系

　　基因和细胞治疗领域的药物研发专利、生产工艺专利门槛高，前期投入大，又难以杜绝模仿，这给药物开发中的IP保护带来挑战。药物研发企业的专利一旦泄露，新药则面临被“窃取”的风险，进而影响产业化进程和商业化进程。因而，严密的IP保护是CDMO企业核心竞争力之一。

　　严密的IP保护包含底层IP保护逻辑和表层应用技术。CDMO企业作为服务供应商，原则上不应涉及自主的新药业务，或者相关联的新药开发业务，否则对于客户的IP保护会产生极大的挑战。同时，CDMO应当把数据保护固化到由始至终的业务流程中，基于数字化、智能化技术建设全面的客户IP保护系统，例如全面的数据网络、存储和备份系统、远程自控办公、员工保密制度等。

　　公司从业务的底层逻辑上，杜绝自主药物开发，做最严格的IP保护。截至报告期末，公司累计帮助客户获得中美等多国IND申报批件32个（其中获得美国FDA批件10个），在IP保护方面有良好的可追踪记录。同时，公司从数字化、智能化技术做起，从员工的培训做起，不断将IP保护意识灌输到员工的脑中以及运营体系中，为客户提供最大的安全保障。

　　6、丰富的项目执行经验

　　与CDMO合作的一个关键价值是CDMO服务经验带来的项目高成功率。鉴于业务属性，CDMO通常在多个不同项目中获得了丰富经验。在许多情况下，他们在以前的项目中看到并学到了对项目有益的技术积累，这可能是中小型CDMO及药企尚未获得的经验类型，但它可能是项目成功的关键。同时，经验和专业知识丰富的CDMO能帮助客户更好地理解法规监管要求，降低风险。

　　作为国内领先布局基因和细胞治疗CDMO的企业，和元生物凭借大量产品的开发经验、先进工艺和生产能力、高标准质量体系、高水准的技术服务团队，在基因和细胞治疗药物开发方面积累了大量优质客户，及丰富项目经验。截至报告期末，公司为多个溶瘤病毒、腺相关病毒载体药物、多种免疫细胞治疗药物、干细胞治疗药物及外泌体等客户项目提供CRO/CDMO服务，累计合作CDMO项目超过330个。丰富的项目执行经验，帮助公司积累了大量技术诀窍，形成了深刻的法规理解，从而为客户提供良好的开发、生产、测试服务方案。

　　7、全方位基因和细胞治疗一站式服务能力

　　为了加速药物开发，药物研发企业可能会选择不同企业完成细胞株开发、生产细胞建库服务、工艺开发、临床样品生产服务、商业化生产服务、分析测试服务等，但常常会带来效率低下、沟通不畅、决策不足等问题，导致总体进度延误、成本增加。因而，拥有一站式服务能力的CRO/CDMO能够最大程度帮助客户加速药物开发进程。

　　公司具备覆盖全面的基因和细胞治疗药物的载体开发、生产工艺和GMP生产经验：①腺相关病毒领域，覆盖rAAV2/2、rAAV2/5、rAAV2/8、rAAV2/9等多种血清型腺相关病毒；②溶瘤病毒领域，覆盖溶瘤疱疹病毒、溶瘤腺病毒、溶瘤痘苗病毒等多种溶瘤病毒；③细胞治疗领域，覆盖质粒、慢病毒生产制备，及多种免疫细胞、干细胞制备工艺；④mRNA核酸类及外泌体产品等。

　　公司提供的一站式基因和细胞治疗CRO/CDMO服务，贯穿了上述产品的药物发现、临床前药学研究、早期临床及确证性临床阶段样品生产、商业化前工艺表征及工艺验证及商业化生产各阶段，能够良好满足科研院所、新药企业从基础研究、基因和细胞治疗载体构建、小规模工艺开发、中试工艺放大、质量检测及放行、非注册级样品生产、注册级临床药学研究CMC和IND申报、临床阶段样品生产、商业化生产等多种定制化需求。

　　综上，报告期内，公司在不断夯实已有核心竞争力的基础上，继续开拓进取，从基因和细胞治疗的底层研发技术到生产工艺开发技术，从IP保护到项目管理和执行，全方位持续提升核心竞争力，不断修炼内功，为行业的持续高速发展提供动能。

　　(二)报告期内发生的导致公司核心竞争力受到严重影响的事件、影响分析及应对措施

　　

　　四、风险因素

　　(一)尚未盈利的风险

　　(二)业绩大幅下滑或亏损的风险

　　报告期内，主要受生物医药领域投融资放缓，国内细胞和基因治疗行业下游客户融资不畅等不利影响，公司CDM0业务订单规模及业务收入下降，且公司因新技术研发投入增加、项目执行周期拉长、临港产业基地一期正式投产、团队规模扩大等因素，导致运营成本大幅增长，公司CDMO业务毛利率和净利润出现负值。

　　未来如果国内市场景气度回暖不及预期，生物医药投融资环境持续低迷，下游CGTCDMO客户新药研发动力无法得到资金推动，而公司以国内CGT中小新药开发客户为主，可能导致CDMO订单不足，销售状况不佳，公司面临持续业绩下滑或亏损的潜在风险。

　　(三)核心竞争力风险

　　1、技术升级迭代风险

　　基因治疗属于技术密集型的新兴领域，相关新药研发及CRO/CDMO行业的技术具有门槛高、更新快的特点。近年来，随着生物、医学科技的进步，基因治疗领域发展持续加快。若基因治疗载体研发和制备技术出现重大变化，或下游出现变革性的新药方案使现有基因治疗技术淘汰，或公司所服务候选药物的主要治疗领域内出现更具竞争优势的其他创新药物，而公司未能及时研发、升级现有技术或引入新技术，则公司的技术竞争力将受到不利影响。

　　2、客户新药研发商业化不及预期风险

　　目前公司CDMO业务以IND-CMC为主，所服务的药物管线主要处于IND前或IND申请阶段；而客户产品商业化的成功与否取决于诸多因素，例如前期研发方向的可行性、新药临床试验的有效性、工艺的可持续扩展性、竞争性产品的研发进展、客户持续融资能力等；若客户药物管线不能按预期推进、研发失败或者其他商业风险的发生，将可能导致公司相应的CDMO服务需求无法随研发阶段深入而持续放大，项目的盈利空间亦无法受益于商业化生产的规模效应而得到充分释放，从而对公司经营预期产生不利影响。

　　(四)经营风险

　　1、经营规模扩大带来的管理风险

　　报告期内，在CDMO业务发展的带动下，公司业务规模快速扩大，执行中和储备的CDMO项目数量及订单金额不断提高。2023年公司临港大规模产业基地正式投入运行，团队规模亦在快速增加，对于公司组织架构及管理层人员提出了更高要求。若公司未能及时调整组织架构及人员结构以适应各业务的发展，则可能面临一定的管理风险。

　　2、国内市场竞争加剧风险

　　随着基因治疗的快速发展、药物研发外包趋势的高度确定性以及大型药企和CRO/CDMO巨头的布局，基因治疗CDMO领域的竞争预计逐步加剧。随着国内基因治疗研发投入的持续增加，基因治疗载体GMP产能需求不断加大，从事病毒载体相关领域的生物科技公司计划或正在建设GMP产能，拟进入该细分领域；此外，规模较大的小分子和大分子制药CRO/CDMO公司持续布局国内基因治疗CDMO领域，并基于其深厚的综合积累，可能促使行业竞争加剧。

　　在此趋势下，公司若无法持续升级技术和工艺，无法持续保持CDMO服务竞争力，或未能有效应对竞争对手推出的新技术、新策略、新产品或服务，将可能在国内市场竞争中不再具备领先优势。

　　3、技术人员短缺及流失风险

　　由于细胞与基因治疗产品的工艺开发和GMP生产复杂，强调技术诀窍和项目执行经验积累，对于复合型工艺人才需求较高。目前在基因治疗产业加快发展的情况下，基因治疗工艺人才的培养体系尚不成熟，难以良好匹配日益增长的CDMO市场需求，人才短缺成为全球基因治疗CDMO行业发展面临的共同制约；对于业内企业而言，拥有一支稳定、高水平的技术工艺团队，并持续进行研发创新是提高公司行业竞争力的重要保障。随着近年来国内基因治疗领域的快速发展，行业新进入企业持续增加。公司短期内可能面临由于工艺人才不足问题，同时若公司出现技术人员流失的情况，则公司的研发工作可能面临不利影响。

　　(五)财务风险

　　1、业务毛利率波动风险

　　公司围绕基因治疗CRO/CDMO核心业务，根据客户不同的阶段性需求特点制定个性化技术服务方案，考虑到基因疗法的开发风险、成本投入，以及商业合作等因素，服务定价存在一定差异性。总体上，CRO由于业务相对成熟，毛利率较为稳定；CDMO业务毛利率则存在一定波动，其中Pre-IND前期项目毛利率一般较低，而随着双方合作深入，以及客户新药开发进度的推进，CDMO服务的定价将提高，成本则由于工艺熟练度的提升及规模效应而下降，此阶段CDMO项目毛利率一般会提高。

　　公司目前执行多个CDMO项目，各项目毛利率由于工艺难度、所处阶段的定价策略及成本风险特点而存在个性化差异，CDMO业务的整体毛利率存在一定波动，2023年度因各种原因毛利率出现负数；随着临港产业基地的投入运行，公司在短期内面临投产后折旧、摊销费用支出的大量增加，若公司订单增长和产能利用率不及预期，将可能增加整体业务毛利率的波动风险，对公司盈利能力产生不利影响。

　　2、政府补助减少及税收优惠变化风险

　　报告期内，公司计入当期损益的政府补助金额为1,157.68万元，若未来政府补助政策发生变动或公司不能满足补助政策的要求，可能会对公司的经营业绩产生一定的影响。

　　报告期内，公司持续享受高新技术企业15%的所得税优惠税率。若国家上述税收优惠政策发生变化，或者公司未能持续获得高新技术企业资质认定，则公司可能因税收优惠减少或取消而出现盈利下降。

　　(六)行业风险

　　公司广泛服务于包括知名细胞与基因治疗新药研发企业、大型药厂、科研院校、医疗机构在内的客户群体。下游客户需求变动如研发方向、运营状态等将对公司的业务订单情况和盈利状况产生一定影响。

　　1、基因治疗CDMO行业与下游基因治疗行业发展高度联动，基因治疗行业作为生物医药最前沿领域，全球面临行业技术更新迭代快、药物价格高昂、适应症治疗市场规模较小等一系列不确定因素，行业需求发展尚不成熟；同时国内基因治疗领域药物研发管线总体处于偏前期的阶段，研发投入主要来自PE/VC或其他产业融资，而公司目前提供的CDMO服务以国内业务为主，若客户出现IND申请未获监管部门批准、临床试验进展不及预期或失败、药物商业化需求不足等情况，或者基因治疗出现监管趋严、行业增速放缓、产业融资金额下降等情况，则客户的CDMO需求及支付能力可能发生不利变化。此外，若客户选择自行建设GMP生产线，亦将减少对公司工艺开发和GMP生产外包服务的需求。

　　2、在基因治疗科研CRO领域，由于科研院校、医疗机构的课题研究资金主要来自于科研经费拨付，若该等客户出现科研经费减少、自行研发比例提高、研究课题改变等情况，则可能减少对公司CRO服务的外包需求，从而对公司基因治疗CRO业务的增长产生不利影响。

　　(七)宏观环境风险

　　细胞与基因治疗是一种新兴治疗方式，目前全球超过30款CAR-T产品、腺相关病毒产品在获批上市，药物审查和持续监管经验有限；其中CAR-T的技术相对成熟，安全性及药效的临床研究相对充分；溶瘤病毒和AAV技术工艺难度更高，安全性及药效的临床研究尚需更多积累，特别是AAV的安全性问题受到FDA的持续关注。目前整体监管态势趋向于鼓励基因治疗发展的同时，亦不断强调产品的质量和安全性。

　　国内关于基因治疗的生产标准和规范不成熟，监管体系尚不全面，相关法规政策亦根据行业的发展情况持续调整。若未来基因治疗产品发生医疗安全事件，并由此引发公众对于基因治疗安全性、实用性或有效性以及伦理方面的负面舆论，将有可能促使监管部门对基因治疗行业整体实施更为严格的技术和试验管制，提高基因治疗产品开展临床试验和上市的获批难度。面对监管政策变化的不确定性，若不能及时调整经营战略以应对行业法规和监管环境的变化，则基因治疗CDMO业务可能受到不利影响。

　　此外，公司所处行业受国家宏观经济政策和医药产业政策的综合影响，经济发展的周期波动，以及地缘政治态势，将可能对公司国际供应链管理及海外业务开展造成一定的不利影响。

　　(八)存托凭证相关风险

　　(九)其他重大风险

　　

　　五、报告期内主要经营情况

　　报告期内，公司实现营业收入20,480.50万元，同比下降29.69%；实现归属于母公司所有者的净利润-12,793.83万元，同比下降425.90%；实现归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润-13,354.89万元，同比下降476.11%。

　　

　　六、公司关于公司未来发展的讨论与分析

　　(一)行业格局和趋势

　　公司聚焦于基因治疗领域，专注于为细胞与基因治疗的基础研究提供细胞与基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为细胞与基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。

　　近年来，随着我国社会发展水平的不断提升以及人民健康意识的增强，行业监管体制逐步完善、行业整体环境逐步改善、创新法规政策持续出台，生物医药产业发展呈现出集中化、精细化、专业化发展趋势，处于快速发展阶段。公司所处行业的发展与全球制药行业发展、全球药物研发投入、全球在研新药数量等情况息息相关。

　　具体详情见本报告“第三节管理层讨论与分析”之“

　　二、报告期内公司所从事的主要业务、经营模式、行业情况及研发情况说明”之“（三）所处行业情况”的相关内容。

　　(二)公司发展战略

　　1.底层技术为核心，拓宽工艺应用领域的技术路线

　　公司将以基因治疗载体的研发、改进、工业化生产技术提升为核心，进一步扩充两大核心技术集群内涵，强化自主知识产权技术保护体系。

　　（1）基因治疗载体开发技术方面

　　针对专利限制、病毒活性低、应用疾病领域受限等基础性问题，公司将加强基因治疗载体的基础结构研究，特别对于靶向罕见病基因治疗的AAV病毒载体，扩展具备自主知识产权的AAV文库筛选，发现高靶向性、高容量病毒载体；同时，公司将开发新型非病毒基因治疗载体，如脂质体、外泌体等，以期拓展基因治疗的临床应用领域。

　　（2）基因治疗载体生产工艺及质控技术方面

　　公司将以基因治疗载体药物的大规模GMP生产为目标，加大在细胞培养工艺、生产工艺放大、新型质控技术方面和原材料国产替代的研发投入。

　　1）不断深化无血清悬浮细胞培养技术，并配合具有自主知识产权的稳转细胞株的生产工艺，以显著提升工艺稳定性和生产效率；

　　2）进一步开发和优化生产工艺，以现有GMP生产平台的多年技术积累为纽带，实现更大规模的基因药物GMP生产，达到国际领先规模；

　　3）基于国际标准制定方面的基础，进一步加大与各国监管机构合作，加快质控新技术、新标准的落地应用，推动提升行业质量标准；

　　4）关键原材料国产化方面，以细胞培养基、纯化填料和过滤膜为代表，通过与国内供应商深度合作，介入设备工艺、原材料生产工艺的改造，进而在优化GMP生产工艺的同时，通过提高设备和材料的国产替代率，提升供应链的自主可控程度，降低CDMO服务成本。

　　2、立足国内，布局全球的业务拓展战略

　　公司将进一步优化商业模式，提高国际化产业整合能力，成为立足国内、辐射全球的基因治疗药物综合服务平台。

　　公司围绕业务布局制定相应的业务策略。CRO业务方面，公司正在并继续将服务客户由科研院所拓展至医药企业，扩大CRO服务场景；CDMO业务方面，公司以国内基因治疗市场为起点，基于基因治疗药物中、美、澳IND申报项目经验，逐步将业务拓展至全球主要的生物制药核心市场。同时，基于基因治疗CDMO服务的综合优势，公司未来还可能通过实施境内外并购、与国外领先的基因治疗公司通过技术合作等方式，开展更多样化的基因治疗产品的研发、孵化及商业化等技术服务。

　　前述发展战略的良好实施，将有助于公司实现“赋能基因治疗，共守生命健康”的公司使命。

　　(三)经营计划

　　1.大规模平台落地，提高产能利用率

　　一方面，公司将持续加强研发生产服务平台能力和规模的建设。为应对快速增长的基因治疗CDMO需求，公司在上海临港（600848）建设77,000平方米的精准医疗产业基地，分二期建设投入运行。2023年9月，生产基地一期部分投产，标志着公司将更好地为全球客户提供真正的一站式服务，满足全球快速增长的细胞和基因治疗CDMO需求，为全球医药创新加速。另一方面，公司将进一步发挥全面的细胞和基因治疗CRO/CDMO技术平台，及大规模、高灵活性GMP生产平台优势，增强客户转化，全方位满足客户的研发各阶段需求，扩大服务场景。

　　2.实现品牌进阶，推进海内外市场拓展

　　公司坚持国际化发展战略和思路，以国内基因治疗市场为起点，积极拓展海外市场，持续强化品牌建设，实现品牌进阶，有效增强市场拓展能力。公司进一步加速国际化进程，深入建设海外本土作战能力，成立美国子公司，建立小型研发实验室，建设本地化运营公司，并着力打造具有全球化视野、具备国际竞争力的高素质人才队伍。同时，专注开拓国际客户，提升和元海外品牌知名度，扩大公司品牌海外市场影响力。

　　3.坚持自主研发，增强技术创新能力

　　公司将进一步加码自主研发，强化关键核心技术，将以基因治疗载体的研发、改进、工业化生产技术提升为核心，进一步扩充两大技术集群内涵，强化自主知识产权技术保护体系。进一步加大研发投入，充实研究力量，健全研究开发体系，鼓励和激励技术创新，增强公司的技术创新能力。

　　4.引入高端人才与内部人才培养计划结合

　　公司所处行业属于知识密集型行业，公司是研发创新先导的生物科技企业。充足的技术、工艺人才是保障公司创新能力和服务竞争力的关键因素。公司目前通过内部培养和外部引进方式，为基因治疗CDMO业务线储备人才。同时，公司为将来的大规模GMP产能的运行储备充足的工艺团队，同时继续充实研发团队，引进高端优秀技术人才，加强基因治疗载体的先导性研究、工艺开发和优化水平。此外，公司还通过设置员工持股平台、股票期权等方式建立了长效激励制度，进一步强化人才团队。

　　5.加强企业文化建设，夯实企业运营管理

　　公司将继续秉承“赋能基因治疗，共守生命健康”的使命，坚决围绕“以客户为中心，以提供专业服务为己任，成为国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业”的愿景，并在“客户第一、高效执行、追求卓越、创新突破”的价值观指引下，不断提高核心竞争力。

　　公司将进一步在企业环境、社会、公司治理等方面进行投入，加强ESG管理及信息披露，实现高质量发展。公司致力于用核心技术为股东创造效益、向客户提供价值、与相关方合作共赢、和员工共同成长。公司将严格按照《公司法》《证券法》等有关法律法规、部门规章和规范性文件的要求，不断完善公司的治理结构，提高经营管理决策的科学性、合理性、合规性和有效性，不断提升公司竞争能力，回报股东和社会。

　　6.加强企业内控建设，完善法人治理结构

　　随着公司发展规模的不断扩张，公司将持续加强内控建设，提高公司经营管理水平和风险防范意识，促进公司高速、稳定、健康发展。结合公司实际情况，全面梳理原有管理制度，在符合内部控制要求的前提下，着眼于管理创新、建立适合本公司的内部控制管理体系，明确相关部门人员的职责和权限，推行全面管理，提倡全员参与，建立彼此连接、彼此约束的内控制度。

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